Principal Investigators


Prof. dr. R. J. Pasterkamp & dr. D.M.A. van den Heuvel

Institution


UMCU

Contact information of lead PI


Country


Netherlands

Title of project or programme


De ontwikkeling van een ALS therapie gericht op Ataxine-2. The development of an ALS therapy focused on Ataxin-2

Source of funding information


Hersenstichting

Total sum awarded (Euro)


€ 42,100

Start date of award


04/11/2015

Total duration of award in years


3

Keywords


Research Abstract


Het doel van dit onderzoek is meer te weten te komen over de rol van ataxine-2 bij ALS. De onderzoekers gaan dit bekijken in motorische zenuwcellen van ALS-patiënten, die in het laboratorium gemaakt kunnen worden van huidcellen. Wanneer deze veranderingen bekend zijn, zal onderzocht worden of ze voorkomen of teruggedraaid kunnen worden met behulp van zogenaamde AON-therapie. De toepassing van AON-therapie (antisense oligonucleotide) heeft al veelbelovende resultaten laten zien bij andere ziekten, zoals de ziekte van Duchenne. Het uiteindelijke doel van dit project is om een effectieve behandeling voor ALS te ontwikkelen.

Further information available at:

Export as PDF